Generasi baru insulin yang dihirup semakin dekat dengan pasar, kerana syarikat biofarmaseutikal yang sedikit bersiap sedia untuk penyelidikan klinikal tahap akhir dan pengajuan FDA, dan baru saja mengupah CEO berpengalaman untuk memimpin usaha pengkomersialan.
Anda mungkin ingat Dance Biopharm, syarikat permulaan kawasan San-Francisco yang muncul di tempat kejadian pada kira-kira tahun 2010, setelah kegagalan Pfizer "gaya bong" Exubera yang disedut insulin dikeluarkan dari pasaran dan ketika Afrezza MannKind masih dalam pembangunan. Permulaan ini telah berusaha untuk membuat sejenis insulin yang baru dihirup selama hampir satu dekad.
Syarikat itu kini menjadi berita utama dengan pengambilan bekas bekas pegawai eksekutif Sanofi Anne Whitaker, yang cukup akrab dengan alam semesta insulin yang dihirup dan bahagian perniagaan dengan membawa ubat-ubatan baru ke pasaran. Dia berpusat di North Carolina, di mana Dance Biopharm sebenarnya bersiap untuk memindahkan markasnya dalam beberapa bulan akan datang. Mereka akan tinggal di Pantai Barat untuk penyelidikan, tetapi para eksekutifnya akan berada di Pantai Timur sementara Dance juga bersiap untuk membuka pejabat di China dan England sebelum sekian lama.
"Kami telah keluar dari radar, ada yang mengatakan bekerja dalam mod siluman. Tetapi apabila anda melihat kemajuan yang dicapai, itu penting. Semua perkara itu bersatu… sekarang adalah masa untuk memajukannya, ”kata Whitaker mengenai produk novel mereka yang kini dijuluki Dance 501 (nama dalaman).
Dalam sembang telefon baru-baru ini, Whitaker memberi tahu kami mengapa dia menyertai pasukan Dance dan apa yang dapat kami harapkan dalam beberapa tahun akan datang. Tetapi pertama-tama, mari kita lihat insulin yang baru dihirup ini, dan kelebihan apa yang ditawarkannya kepada pesakit.
Sizing Up Dance 501, aka Inshaled Insulin 3.0
FDA akan mengkaji dan menyetujui sebarang nama jenama produk yang dicadangkan untuk insulin yang baru dihirup ini, yang sebilangannya disebut sebagai Generasi 3.0. Berikut adalah ciri-ciri sifat yang masih dikenali sebagai Dance 501:
Soft Mist: Tidak seperti insulin Afrezza oleh MannKind yang merupakan serbuk putih yang dapat dihirup, Dance 501 adalah formulasi kabut, iaitu insulin rekombinan yang sangat pekat yang hanya memerlukan beberapa tetes yang diuapkan ke dalam bentuk kabus ketika anda menghirupnya jauh ke paru-paru melalui alat genggam kecil.
Murni: Tidak seperti insulin lain, produk ini bebas bahan pengawet, yang penting bagi 1-2% PWD yang sebenarnya mempunyai alahan terhadap insulin - menimbulkan masalah mulai dari ruam di tempat insulin hingga kejutan anafilaksis. Ia datang dalam bentuk cair dalam botol kecil, yang digunakan untuk mengisi alat genggam tepat sebelum setiap dos.
Inhaler Genggam: Kecil dan mudah digunakan, ini berukuran dengan bip sekolah lama yang boleh dimasukkan ke dalam poket seluar. Ini agak berbeza daripada prototaip awal yang kita lihat; pada bulan Disember 2017 syarikat bekerjasama dengan pereka industri Phillips-Medisize untuk versi yang diperbaharui. Hasilnya adalah alat sedut elektronik yang menggunakan teknologi getaran getaran yang dipatenkan yang direka untuk menghasilkan zarah-zarah insulin cecair yang berukuran konsisten dalam bentuk kabus lembut. (Fakta menyeronokkan: terdapat 120,000 getaran dalam satu saat!). Peranti dihidupkan nafas dan hanya memerlukan sedikit nafas untuk menyedut kabut insulin Dance 501, dengan lampu hijau menunjukkan bahawa anda menghirup kabut dengan tepat sebelum lampu biru pada peranti berkedip untuk menunjukkan bahawa anda sudah selesai. Whitaker mengatakan bahawa mereka baru-baru ini telah menghantar FDA cadangan reka bentuk mereka untuk peranti awal dan berharap dapat mendengar maklum balas peraturan pada awal November.
Peranti Inhaler Gen Seterusnya: Walaupun generasi pertama menggunakan sepasang bateri AA, Whitaker mengatakan bahawa kemungkinan akan berubah secepat enam bulan selepas dilancarkan dengan peranti boleh dicas semula generasi kedua. Itu akan mengurangkan saiz dan berat peranti sebanyak 50%, agar lebih kelihatan seperti tiub Gincu Chanel.
Lakonan Lebih Cepat: Whitaker mengatakan Dance 501 bertindak lebih pantas daripada insulin tradisional (Humalog, khususnya) dan meningkatkan insulin Afrezza yang dihirup, kerana tindakan insulin memuncak dengan cepat tetapi mempunyai "ekor yang lebih panjang" yang lebih meniru reaksi semula jadi tubuh tanpa memerlukan dos susulan. Kajian Tahap II menunjukkan sedikit hipos dan batuk yang sangat sedikit dari mereka yang menggunakan kabut insulin yang dihirup ini, yang masuk secara semula jadi ke paru-paru tanpa merengsakan tekak.
Penjejakan & Kesambungan Data: Oleh kerana alat penyedut pada dasarnya adalah komputer kecil, ia merekodkan data penggunaan insulin seperti jumlah dos, apabila diambil, kadar penyedutan, jumlah dos insulin, dan berapa banyak kabus yang masuk ke paru-paru berdasarkan kedalaman pernafasan. Dance juga merancang untuk melancarkan aplikasi mudah alih untuk telefon pintar yang mengandungi data yang sama, untuk dilihat oleh pesakit dengan penyedia perkhidmatan kesihatan, dan akhirnya dapat berhubung dengan peranti D lain seperti CGM dan platform data. Semua itu unik, kerana alat insulin yang dihirup lain sehingga kini tidak menawarkan penjejakan atau sambungan peranti.
Masa R&D: Sama menariknya dengan Dance 501, kesabaran akan menjadi kebajikan di sini ... kita bercakap sekurang-kurangnya beberapa tahun lagi, jika tidak lebih lama. Dance telah menerbitkan penyelidikan klinikal awal sejak beberapa tahun kebelakangan ini, dan itu berlanjutan dengan percubaan Tahap II yang sedang berlangsung hingga jangkaan pertengahan 2019. Dari sana, mereka mengharapkan untuk memulakan percubaan Tahap III peringkat akhir pada tahun 2020 dan mungkin sampai ke tahap pengajuan peraturan pada akhir tahun itu. Sudah tentu, pembiayaan adalah kunci untuk semua ini, jadi masa mungkin berbeza-beza bergantung pada itu, serta apa sahaja yang ditunjukkan oleh penyelidikan dan apa yang akhirnya dikatakan oleh pengawal selia.
Harga: Whitaker juga mengatakan bahawa masih mengkaji titik harga dan kos. Dia tidak percaya Dance 501 akan menjadi "jalan keluar bagi insulin yang ada sekarang", tetapi dengan menjadi global dan bukannya hanya AS, itu akan membantu mengimbangi harga untuk pesakit. Sudah tentu mereka juga merancang untuk bekerja dengan pembayar sebelum berpindah ke pasar.
Formulasi Cecair, Terlalu: Hanya kerana Dance mengembangkan bentuk kabut insulin yang dihirup ini, itu tidak bermakna mereka juga tidak melihat versi cair untuk digunakan dalam botol / jarum suntik, pen, atau pam insulin, serupa dengan jenama tradisional di pasaran sekarang, Whitaker memberitahu kami.
Sangat menggembirakan, tetapi tentunya kami pesakit yang tidak sabar tidak dapat bertanya-tanya: Apa yang telah lama berlaku untuk sampai ke tahap ini, dan mengapa kita masih bertahun-tahun tidak melihat produk ini dari Dance?
Terdapat banyak bahagian yang bergerak, dijelaskan dengan baik dalam perbincangan kami dengan Whitaker.
Di sebalik tabir dengan Ketua Pegawai Eksekutif Dance Biopharm Anne Whitaker
Whitaker memiliki resume yang cukup dengan lebih dari seperempat abad di industri Pharma, sains hayat dan bioteknologi - dari diabetes hingga onkologi, kardiovaskular, pernafasan dan gastroenterologi. Latar belakangnya merangkumi Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif KNOW Bio, Novoclem Pharmaceuticals, Inc. dan Synta Pharmaceuticals, Inc. Terutama bagi D-Komuniti kami, sudah tentu masanya sebagai Presiden Wilayah Amerika Utara untuk Sanofi dari 2011-2014, di mana dia mempunyai tanggungjawab untuk semua unit perniagaan penjagaan kesihatan farmasi, peranti dan pengguna.
Selama tiga tahun di Sanofi, Whitaker mengatakan syarikat itu berusaha mendorong penggunaan insulin dengan Lantus dan banyak menumpukan perhatian untuk berusaha agar PWD (orang yang menghidap diabetes) benar-benar mengambil resep mereka dan menggunakan ubat-ubatan tersebut dengan secukupnya. Dia mengatakan bahawa hanya 30% pesakit T2 mereka yang sebelumnya tidak bergantung kepada insulin yang mendapat resep mereka kerana ketakutan dan kekeliruan mengenai penggunaan insulin.
Dia tahu tentang Dance kembali semasa waktunya di Sanofi, dan melakukan kajian penuh syarikat ketika gergasi Pharma bersiap untuk memasuki pasar insulin yang dihirup. Whitaker menyatakan bahawa Sanofi memilih untuk bekerjasama dengan MannKind (pembuat Afrezza) kerana "peluang segera" dalam mendapatkan produk untuk dipasarkan lebih cepat daripada yang Dance dapat. Itu dilihat sebagai cara yang baik untuk menjauhkan penggunaan insulin dari suntikan, jelasnya. Tetapi dia mengatakan syarikat itu tidak mengkomersialkan Afrezza sebagaimana mestinya untuk menjadikannya kehadiran yang lebih kuat bagi OKU, dan akhirnya dia meninggalkan Sanofi pada tahun 2014.
Bekas Sanofi Exec Mengatakan: "Saya Terpesona"
"Anda tidak boleh melancarkan produk dalam kedudukan tersier," katanya. “Saya kecewa, jujur, dengan melihatnya dari jauh. Kerana saya melihat potensi insulin yang dihirup. Itulah sebabnya Dance ingin membawa seseorang dengan pengalaman pengkomersialan ini ... kita harus mula fokus pada kesediaan komersial sekarang. Kami memulakan proses itu sekarang dan seluruh Komuniti Diabetes akan mendengar lebih banyak daripada kami semasa kami bersiap sedia untuk dilancarkan. "
Whitaker menambah bahawa dia dibesarkan di Alabama di tengah "tali pinggang diabetes" di Selatan dan kerana dia juga mempunyai seorang bibi dan paman yang tinggal dengan tipe 2 dan ayah mertuanya menderita diabetes, dia memerhatikan roller coaster emosional yang disangka oleh PWD bertahan, dan bagaimana doktor terlalu kerap menggunakan insulin sebagai ancaman bagi mereka yang menghidap T2D.
"Saya berharap dapat mengubahnya dan mendorong penggunaan insulin lebih awal sebelum mereka mengalami penurunan berterusan dalam perjalanan diabetes mereka," kata Whitaker. "Dance mempunyai produk dengan Dance 501 yang dapat menawarkan pilihan lain. Sudah tentu bukan untuk menggantikan pam atau insulin basal, tetapi ia mempunyai tempat yang lebih awal dalam paradigma rawatan. "
Sudah tentu, Whitaker tahu bahawa ini adalah pertempuran yang sukar untuk meyakinkan para pelabur dan pihak lain mengenai potensi insulin yang disedut. Tetapi dia percaya bahawa apa yang berubah dalam dekad yang lalu - berikutan kegagalan Exubera, pelancaran MannKind dan pelancaran semula Afrezza, dan evolusi keseluruhan teknologi dan nebulisasi di seluruh dunia - telah menetapkan pentas untuk Dance 501 dengan cara yang tidak mungkin dilakukan sebelumnya .
Pengasas tarian John Patton adalah pendiri dan ketua pegawai sains Nektar Therapeutics, yang menyediakan asas ilmiah untuk Exubera, dan dia tetap menjadi sebahagian daripada Dance sekarang dengan tempat duduk di dewan pengarah. Eksekutif lain yang kita bincangkan pada tahun 2011 adalah Samantha Miller, yang tetap menjadi perunding strategik untuk syarikat itu ketika ia bersedia untuk pengkomersialan.
Menariknya, Whitaker mengatakan Dance Biopharm telah merancang untuk mengajukan IPO (tawaran awam awal) sekitar akhir tahun 2015, tetapi ketika Sanofi membuang Afrezza MannKind, rancangan itu berubah. Sebaliknya syarikat itu telah meneruskan kajian klinikal dan menyemak semula perantinya agar lebih kemas dan canggih.
Persekitaran Matang untuk Tidak Terhirup
Masa sudah tentu berubah - memberi alasan kepada Dance untuk mempercayai orang lebih terbuka terhadap idea yang tidak dapat dihirup.
Hari-hari ini, e-rokok dan vape telah menjadi biasa di seluruh dunia, dan Whitaker menunjukkan bahawa nebulisasi perubatan meletup dan menjadi lebih diterima di seluruh dunia. Dia menyebut bagaimana 8% pasaran ubat-ubatan AS menggunakan nebulizer genggam untuk ubat steroid, berbanding 12% di Eropah dan 20% di China.
"Potensi untuk berjaya memasarkan dan mengkomersialkan Dance 501, ada di sana. Masanya tepat untuk Dance, ”kata Whitaker.
Kos pembuatan tentunya menjadi perhatian dalam pemikiran Whitaker, kerana menyedari berapa banyak kos Exubera dan Afrezza untuk dibuat dan sampai ke pasaran - lebih dari 1 Billion dolar (!) Tetapi dia mengatakan Dance hanya dapat menghabiskan sebagian kecil dari biaya tersebut, kerana mereka bekerjasama dengan pembuat insulin terbesar di Asia untuk mempunyai kilang yang diperiksa FDA untuk pembuatan Dance 501 untuk AS di luar negara.
"Kami juga bernasib baik kerana kami berdiri di atas insulin yang disedut yang datang sebelum kami, kerana sekarang ada banyak data tentang keselamatan, keberkesanan, dan penggunaan pasien untuk digunakan," tambahnya.
Whitaker juga menambah bahawa pasukan penyelidikan dan pembuatan syarikat akan tinggal di kawasan San Francisco, sementara markas komersial untuk Dance Biopharm akan berpindah ke Research Triangle Park di North Carolina dalam 6-9 bulan ke depan, dan sehingga saat itu mereka beroperasi dari jauh. Mereka juga merancang untuk membuka pejabat Eropah dan juga pejabat di China, katanya.
Insulin Terhirup Mendapat Daya Tarik?
Kami tetap berhati-hati terhadap potensi produk baru ini. Ambil contoh MannKind's Afrezza: Kami berdua di sini di 'Tambang gunakan dan suka. Tetapi hakikatnya adalah bahawa MannKind telah berjuang dan jumlah preskripsi mereka tetap rendah, dengan banyak doktor masih ragu-ragu tentang formulasi serbuk yang ada di pasaran sejak 2015. Pasaran insulin adalah pasaran yang kompetitif dan berubah-ubah, dan tidak ada yang dijamin (kecuali fakta bahawa kita PWD dengan T1D tidak boleh pergi tanpanya!).
Namun, dengan semua itu, Dance berharap agar Dance dapat dipasarkan dan dapat berjaya di mana Exubera gagal dan di mana MannKind berjuang untuk mendapatkan pijakan yang kuat.
KEMASKINI: Pada bulan September 2019, syarikat itu menjenamakan semula dirinya sebagai Aerami Therapeutics.
.jpg)
