Sekiranya anda melihat berita utama arus perdana ke # 2018ADA, persidangan diabetes terbesar tahun ini, anda mungkin menyangka kita berada di ambang penawar diabetes yang sangat baru. Ini kerana penyelidik kontroversial yang berpangkalan di Boston, Dr. Denise Faustman, yang telah menumbuhkan harapan dan mengumpulkan berjuta-juta dolar sumbangan dari seluruh negara, mula mempromosikan penemuan terbarunya pada hari-hari sebelum bermulanya Sesi Ilmiah American Diabetes Associations tahun ini di Orlando .
Dengan berbuat demikian, ada perbincangan bahawa dia mungkin telah melanggar kebijakan embargo ADA, yang segera memulai respons hangat dari komuniti perubatan, sehingga menimbulkan reaksi yang tidak terdengar terhadap seorang penyelidik yang mapan.
Dalam langkah menaikkan alis yang mungkin yang pertama seumpamanya, ADA dan JDRF mengeluarkan kenyataan bersama yang mengingatkan masyarakat untuk tidak terlalu bersemangat dengan penyelidikan Dr. Faustman pada ketika ini, dengan memperhatikan ukuran sampel kajiannya yang sangat kecil dan fakta bahawa "penemuan itu menimbulkan pertanyaan yang menimbulkan pemikiran tetapi bukan jawapan pasti" yang diperlukan sebelum karyanya dapat disebut-sebut sebagai suatu kejayaan.
Terutama, ADA juga mengatakan bahawa ia sedang menyiasat sama ada Dr. Faustman melanggar dasar embargo Sesi Ilmiah dengan mempublikasikan penyelidikannya dan adakah dia mungkin dilarang untuk Sesi Ilmiah di masa depan.
Wah! Serahkan kepada Dr. Faustman untuk menimbulkan kekecohan seperti yang tidak dapat dilakukan oleh orang lain ...
Ketika dihubungi untuk mendapatkan respons, Faustman memberitahu kami pernyataan bersama itu "mengejutkan kerana kami telah berusaha keras untuk melibatkan kedua-dua organisasi dalam dialog positif."
Banyak pengikut yang bersemangat dalam Komuniti D kami mempunyai pendapat yang jelas mengenai motivasi dari setiap pihak. Peminatnya cenderung melihatnya sebagai mangsa intoleransi anjing besar untuk pendekatan novel, sementara pengkritik menyiratkan bahawa dia adalah penipuan promosi diri yang menjajakan harapan palsu.
Kami telah memerhatikan karya Dr. Faustman selama bertahun-tahun, dari sembang awal pada tahun 2009, kemas kini pada tahun 2012 dan kemudian wawancara lain ketika kajian klinikal Tahap IInya dimulakan pada tahun 2015. Berikut adalah latar belakang karyanya, dan kemas kini penyelidikan yang menyebabkan drama terbaru ini…
Penyelidikan Vaksin BCG Dr. Faustman
Bagi mereka yang tidak biasa dengan karya Dr. Faustman, dia telah lama mempelajari sesuatu yang disebut BCG (Bacillus Calmette Guerin), vaksin generik yang sudah hampir satu abad dan pada asalnya dirancang untuk memerangi tuberkulosis (TB). Ideanya: meningkatkan BCG dapat menghentikan pankreas membunuh sel beta yang membuat insulin, memungkinkan mereka yang terkena diabetes untuk tumbuh semula. Faustman membuat apa yang digambarkan sebagai penemuan inovatif pada tikus pada tahun 2001, tetapi pada awalnya tidak dapat meniru itu, dan promosi berani untuk penyelidikan ini memicu pertikaian hebat di kalangan komuniti perubatan dan organisasi penyelidik yang meragui pendekatannya. Pada tahun-tahun kemudian, Faustman menunjukkan bahawa kajian tikus lain meniru beberapa penemuan awalnya, tetapi itu untuk dibahaskan bergantung pada siapa anda bertanya.
Dalam penemuan Tahap I, pasukannya di Massachusetts General Hospital mendapati bahawa pada orang dengan diabetes jenis 1 "jangka panjang" atau "lanjut", iaitu menderita penyakit sekurang-kurangnya 15-20 tahun, vaksin mereka memperkenalkan permulaan pankreas, pertumbuhan semula sel penghasil insulin.
Dia menyelesaikan fasa pertama ujian klinikalnya pada tahun 2010. Dia memohon dana JDRF tetapi tidak menerima geran, mungkin kerana keraguan mengenai kesahihan pekerjaannya. Sebilangan besarnya kerana terpaksa mengumpul dana secara bebas, memerlukan beberapa tahun lagi untuk memulakan fasa kedua penyelidikannya pada tahun 2015. Itu sedang berlanjutan dan kemungkinan akan memakan masa lebih banyak tahun untuk diselesaikan (anggaran masa penyelesaian percubaan klinikal adalah 2023 pada masa ini).
Penemuan terbaru yang diterbitkan pada 21 Jun adalah tindak lanjut dari 9 peserta (ya, sembilan!) Yang mendaftar dalam kajian kecil asalnya lapan tahun yang lalu. Ia melihat kesan OKU selama tiga, lima dan lapan tahun selepas kajian Tahap I.
A1C peserta kajian turun sedikit dan mereka mempunyai BG "hampir normal", memerlukan lebih sedikit insulin, dan merasa bebas untuk memeriksa tahap glukosa mereka lebih jarang. Hasil A1C menurun secara purata lebih dari 10% selama tiga tahun selepas rawatan mereka dan 18% setelah satu tahun lagi, data kajian menunjukkan. Peserta juga dapat mengurangkan pengambilan insulin dan mencapai tahap BG "normal", menurut kajian itu. Menariknya, nampaknya vaksin memerlukan masa 3-4 tahun - sesuatu yang tidak pasti Faustman dan pasukannya mengapa ia berlaku tetapi akan terus menyiasatnya.
"Ini adalah pengesahan klinikal potensi menurunkan gula darah secara stabil ke tahap hampir normal dengan vaksin yang selamat, bahkan pada pasien dengan penyakit lama," kata Dr. Faustman. "Sebagai tambahan kepada hasil klinikal, kami sekarang memiliki pemahaman yang jelas mengenai mekanisme di mana dos vaksin BCG yang terhad dapat membuat perubahan kekal dan bermanfaat pada sistem kekebalan tubuh dan menurunkan gula darah pada diabetes jenis 1."
Namun, dalam kajian itu sendiri, ada titik penting yang dibuat oleh kajian Dr. Faustman yang pada dasarnya bertentangan dengan tuntutan dari hasil kajian sebelumnya - bahawa kesan penurunan A1C dan BG vaksin BCG bukanlah hasil dari pertumbuhan semula sel pankreas. Makalah ini menyatakan: "Pada manusia, kawalan gula darah yang stabil ini tidak didorong terutama pada subjek manusia ini oleh pemulihan atau regenerasi pankreas." Sebenarnya, ia mengatakan bahawa regenerasi C-peptida seperti yang dilihat dalam percubaan tikus tidak ditiru dalam PWD manusia.
Selain dari hasil awal yang diterbitkan, Dr. Faustman juga melancarkan poster "terlambat" pada 23 Jun di Sesi Ilmiah, walaupun data yang melihat "subset pesakit lain" hampir sama dengan apa yang telah ditulis di Alam semula jadi artikel yang diterbitkan beberapa hari sebelumnya.
Media Blitz Jun
Seminggu sebelum penemuan penyelidikan yang dibebankan diumumkan kepada umum, pasukan Dr. Faustman menghubungi media arus perdana dan diabetes untuk berkongsi beberapa data baru. Oleh itu, ketika persidangan ADA bermula, tajuk utama sudah muncul di seluruh spektrum - dari Minggu Berita, Masa, STAT, jurnal perniagaan, dan penerbitan khusus diabetes dengan tajuk utama seperti "Adakah Dr. Faustman Menemukan Penyembuhan untuk Diabetes Jenis 1?"
Aduh… Sekiranya kumpulannya pandai dalam apa sahaja, ia pasti PR.
Itu mencetuskan tindak balas dari ADA dan JDRF, yang jarang bekerjasama dalam pernyataan bersama kecuali mereka percaya bahawa isu ini cukup besar.
Kebimbangan ADA dan JDRF
Pada 25 Jun, dua organisasi diabetes terbesar di negara ini mengungkapkan keprihatinan mereka dengan mengeluarkan kenyataan sebagai tindak balas langsung kepada semua perbincangan mengenai penyelidikan Dr. Faustman. Seseorang mungkin melihat langkah ini bukan hanya tamparan tangan penyelidik, tetapi juga kemungkinan amaran bahawa OKU tidak harus terus membuang wang mereka di tempat kerja yang mungkin menimbulkan harapan palsu.
Organisasi menunjukkan bahawa sementara karya ini telah menarik perhatian, kajian Faustman hanya mengikuti sebilangan kecil pesakit - sembilan orang pada titik waktu lima tahun, dan tiga orang pada titik waktu lapan tahun - "dan mesti ditafsirkan dengan berhati-hati. "
Pernyataan itu juga menyenaraikan batasan khusus yang harus dipertimbangkan:
- Semua peserta kajian terus menggunakan terapi insulin standard sepanjang percubaan; bukan situasi di mana rawatan mengubah standard penjagaan mereka (semua individu yang diberi vaksin tetap menjalani terapi insulin).
- Pesakit dengan hasil positif yang dilaporkan hanya mencapai A1C yang lebih rendah, yang, walaupun signifikan secara statistik, tidak dapat digeneralisasikan kepada jutaan orang yang hidup dengan T1D dan tidak terbukti sebagai hasil vaksinasi.
- Laporan penyelidikan tidak menjelaskan kebolehubahan semula jadi pada tahap A1C dari masa ke masa, yang diketahui berlaku pada populasi ini: mereka cenderung meningkat pada orang dengan T1D ketika mereka berumur, terutama ketika mereka keluar dari usia remaja dan awal 20-an . Tidak jelas peranan apa yang dimainkan oleh sejarah semula jadi dalam subjek ini.
- Tidak ada perincian mengenai standard penjagaan dalam kumpulan rawatan dan kawalan BCG. Sebagai contoh, adakah rawatan dapat dibandingkan antara kedua-dua kumpulan kajian atau adakah terapi tambahan digunakan?
Pernyataan itu kemudian menyatakan bagaimana ADA dan JDRF tidak membiayai kerja Dr. Faustman pada masa ini, tetapi mereka akan memantau kemajuannya.
"(Kami) mahu setiap penyelidik di bidang kami berjaya," kata pernyataan itu menyimpulkan. "Kedua-dua organisasi menggunakan proses tinjauan peer yang ketat untuk membuat keputusan pendanaan berdasarkan bukti, dan kami akan terus memfokuskan sumber daya kami pada projek yang kami percaya memberi kami peluang terbaik untuk mencipta dunia tanpa T1D - untuk diri kita sendiri dan orang yang kita sayangi - secepat yang kami boleh. "
Ketua Pegawai Misi JDRF Dr. Aaron Kowalski memberitahu bahawa walaupun kedua-dua organisasi diabetes telah mengeluarkan kenyataan bersama pada masa lalu dengan FDA mengenai topik ilmiah yang lain, yang khusus berkaitan dengan Dr. Faustman ini unik.
"Kami merasa sangat penting untuk jelas bahawa standard perawatan tidak berubah kerana laporan ini," katanya, sambil memperhatikan bahawa doktor dihubungi oleh keluarga yang ingin vaksinasi dan liputan berita arus perdana ini tentu memainkan peranan dalam Minat D-komuniti dan bagaimana organisasi memutuskan untuk bertindak balas.
Ketua Pegawai Sains dan Perubatan ADA Dr. William Cefalu mengulangi sentimen tersebut, dan mengulangi bahawa terlalu sedikit pesakit yang disertakan untuk membuat keputusan mengenai manfaat terapi BCG ini.
"Ini adalah kes di mana kedua-dua organisasi menyetujui batasan dan permasalahan kajian dan penemuannya, dan kami selaras untuk memastikannya dimasukkan ke dalam konteks," DiabetesMine:
Cefalu mengatakan bahawa Dr. Faustman dibenarkan untuk hadir di ADA, kerana tidak jelas apakah penerbitan pra-persidangan dan keputusan posternya yang terlambat yang ditunjukkan di SciSessions melanggar dasar embargo ADA. Persidangan ini adalah khusus untuk menyampaikan penemuan terbaru, dan kebijakan embargo bertujuan untuk memastikan tidak ada penyelidik yang "mencuri guruh" sebelum semua penyelidikan terbaru disajikan di sana. Itu adalah standard untuk jenis persidangan berasaskan penyelidikan dan perubatan.
"Kami sedang meninjau masa dan semuanya secara terperinci," kata Cefalu, menyatakan bahawa sebahagian besar kepimpinan ADA dan pegawai pejabat masih dalam perjalanan pulang dari persidangan pada masa ini. "Masalahnya adalah makalah yang dikeluarkan begitu hampir dengan pembentangan, dan jika makalah itu menyertakan informasi yang sama dalam abstrak, itu pada dasarnya adalah definisi melanggar embargo."
Respons Faustman
Faustman mengatakan bahawa pasukannya tidak bersetuju dengan perkara-perkara dalam pernyataan bersama itu, dan juga menyatakan bahawa mereka berkongsi rancangan media mereka dengan ADA sebelum persidangan.
"Saya tidak pasti apakah (pernyataan bersama) menjelaskan apa-apa untuk berjuta-juta orang yang menginginkan kemajuan menuju campur tangan yang selamat dan layak untuk tipe 1," kata Faustman kepada kami. "Kami sangat peka terhadap komen yang kami janjikan terlalu banyak dan telah berusaha untuk berhati-hati dalam cara berkomunikasi."
Mengenai kritikan terperinci tentang kajiannya, dia menambahkan:
"Komen khusus mereka mengenai ukuran pesakit dan kepentingan statistik tidak disokong oleh nilai P. Komuniti saintifik menggunakan nilai P secara khusus untuk mengelakkan percakapan jenis ini dan tidak ada data yang menunjukkan bahawa variasi semula jadi dapat menyebabkan perubahan ini.
"Pertanyaan lain yang berkaitan dengan standard perawatan dan penggunaan insulin adalah apa yang kami harapkan untuk dijawab dalam percubaan Tahap II, yang telah didaftarkan sepenuhnya dan sedang berlangsung. Kami akan terus mencuba dan terlibat dengan JDRF, ADA atau sesiapa sahaja yang berminat untuk membantu kami memahami potensi BCG. Masih banyak pekerjaan yang harus dilakukan dan kami boleh menggunakan sokongan itu. "
Dia menyatakan bahawa orang yang berminat untuk menjadi sebahagian daripada ujian klinikalnya dapat menghubungi penyelaras percubaan di [email protected].
"Ketika kami bergerak maju, harap hubungi dan beritahu kami pendapat anda (baik dan buruk), tetapi kami meminta semua orang untuk menjadi sopan mungkin di semua pihak," tambah Faustman. "Emosi kita tinggi kerana keadaan ini sangat sukar bagi pesakit dan orang yang mereka sayangi. Mari bersama-sama dalam perkara ini dan lihat apa yang boleh kita lakukan - bersama! "
Harapan vs Hype
Faustman boleh menjadi keperibadian polarisasi, seperti yang kita perhatikan ketika berjalan di pusat konvensyen ADA dan ruang poster bercakap dengan penyelidik lain; anda dapat dengan mudah merasakan ketegangan setiap kali namanya disebut.
Ada yang mengambil pendekatan "optimisme berhati-hati" sementara yang lain meraba-raba dan mengangkat tangan untuk melancarkan topik ini. Kami juga mendengar lebih dari sekali pandangan bahawa dia menjaja harapan palsu untuk menyembuhkan.
Apa pun POV anda di sini, Dr. Faustman pasti menjadi salah satu contoh yang paling jelas mengenai fenomena “Hope v. Hype” dalam penyelidikan diabetes dan betapa beremosinya - walaupun kesan penyelidikannya di dunia tetap menjadi TBD.
.jpg)
