Apa yang datang dari Kerfuffle Penyelidikan Diabetes Dr. Faustman Terkini?

Pencarian untuk menyembuhkan diabetes selalu menjadi pilihan utama dalam komuniti kita, terutama yang berkaitan dengan penyelidikan yang dilakukan oleh Dr. Denise Faustman di Massachusetts, yang fokusnya untuk mencari vaksin yang murah dan mudah menimbulkan sedikit "hype vs. harapan ”emosi.

Lebih banyak lagi kontroversi muncul mengenai kemas kini penyelidikan terbaru Dr. Faustman, yang dibentangkan dalam persidangan Sesi Ilmiah tahunan American Diabetes Association pada bulan Jun ini di Orlando. ADA dan JDRF bahkan mengeluarkan kenyataan umum bersama yang mengingatkan orang untuk mengambil pekerjaannya dengan sebutir garam - memandangkan ukuran sampel kecil dan fakta bahawa orang lain belum dapat menghasilkan semula hasilnya.

Lebih jauh lagi, ADA memberitahukan bahawa pihaknya sedang menyiasat apakah Dr. Faustman melanggar kebijakan embargo mereka dengan membuat media mengenai penyelidikannya beberapa hari sebelum permulaan persidangan bulan Jun. (Ingat, embargo dimaksudkan untuk menjaga kondisi permainan, sehingga tidak ada seorang pun penyelidik yang mencuri perhatian media sebelum acara). Kabarnya bahawa jika Dr. Faustman melanggar polisi, dia boleh dilarang menghadiri mesyuarat tahunan ADA selama satu tahun atau lebih.

Semua ini muncul pada bulan Jun, dan kami ingin tahu apa hasilnya.

Kita sekarang tahu kepimpinan ADA telah membuat penentuan, tetapi apa yang telah diputuskan tetap menjadi misteri. Walaupun terdapat ribut-ribut yang timbul sepanjang musim panas dan komen awam organisasi mengenai kemungkinan langkah salah oleh pasukan Dr. Faustman, ADA dan JDRF kini enggan mengatakan apa hasil penyelidikan itu. Ini jelas kelihatan seolah-olah ADA menyapu ini di bawah permaidani tanpa pengakuan orang ramai tentang apakah betul atau tidak dalam membuat tuntutan tersebut terhadap Dr. Faustman pada awal tahun ini.

Inilah yang kami tahu ...

Penyelidikan Vaksin Diabetes Dr. Faustman

Pertama, kami telah mengikuti penyelidikan Dr. Faustman selama lebih dari satu dekad sekarang. Dia telah lama mempelajari sesuatu yang disebut BCG (Bacillus Calmette Guerin), vaksin generik yang sudah hampir satu abad dan pada asalnya dirancang untuk memerangi tuberkulosis (TB). Idenya adalah bahawa meningkatkan BCG dapat menghentikan pankreas membunuh sel-sel beta yang membuat insulin dan membiarkan sel-sel yang terjejas tumbuh semula. Faustman membuat apa yang digambarkan sebagai penemuan inovatif pada tikus pada tahun 2001, tetapi pada awalnya tidak dapat meniru itu, dan promosi berani untuk penyelidikan ini memicu pertikaian hebat di kalangan komuniti perubatan dan organisasi penyelidik yang meragui pendekatannya. Pada tahun-tahun kemudian, Faustman menunjukkan bahawa kajian tikus lain meniru beberapa penemuan awalnya, tetapi itu untuk dibahaskan bergantung pada siapa anda bertanya.

Dalam penemuan Tahap I, pasukannya di Massachusetts General Hospital mendapati bahawa pada orang dengan diabetes jenis 1 "jangka panjang" atau "lanjut", iaitu menderita penyakit sekurang-kurangnya 15-20 tahun, vaksin mereka memperkenalkan permulaan pankreas, pertumbuhan semula sel penghasil insulin.

Dia menyelesaikan fasa pertama ujian klinikalnya pada tahun 2010. Dia memohon dana JDRF tetapi tidak menerima geran, mungkin kerana keraguan mengenai kesahihan pekerjaannya. Sebilangan besarnya kerana terpaksa mengumpul dana secara bebas, memerlukan beberapa tahun lagi untuk memulakan fasa kedua penyelidikannya pada tahun 2015. Itu sedang berjalan dan mungkin akan memakan masa lebih banyak tahun untuk diselesaikan (anggaran masa penyelesaian percubaan klinikal adalah 2023 pada masa ini).

Penemuan terbaru yang diterbitkan pada 21 Jun adalah tindak lanjut dari 9 peserta (ya, sembilan!) Yang mendaftar dalam kajian kecil asalnya lapan tahun yang lalu. Ia melihat hasil OKU selama tiga, lima dan lapan tahun selepas kajian Tahap I.

Walaupun beberapa kisah media arus perdana menangkap yang terbaru dari penyelidikannya pada awal musim panas, Dr. Faustman baru-baru ini pada awal Oktober dibentangkan di EASD besar (Persatuan Eropah untuk Kajian Diabetes) di Berlin, Jerman. Penyelidikan itu menunjukkan yang berikut: BCG-nya pada dasarnya memperkenalkan kembali kuman ke dalam sistem kekebalan tubuh, membangunnya dan membantu menyusun semula bagaimana tubuh bertindak balas sehingga pada dasarnya dapat mulai meningkatkan kemampuan menurunkan BG tubuh. Pada asasnya, penemuan terbaru menunjukkan jumlah kuman yang lebih rendah pada T1 PWD sebagai sebab serangan sistem kekebalan tubuh mereka dan ketidakupayaan untuk menghasilkan insulin, dan dengan menambahkan bahawa melalui vaksin ini mungkin untuk memulihkan sistem ke normal.

Hmmm. Perkara menarik, tidak kira bagaimana anda memotongnya dan sama ada ia terbukti sah dalam fasa penyelidikan klinikal selama beberapa tahun akan datang.

Tetapi banyak di dunia perubatan dan penyelidikan yang mapan percaya ada alasan yang baik untuk terus meragui kesahihan karya Dr. Faustman.

Bilakah Penyelidik Menampar Tangan…?

Menjelang Sesi Sci ADA pada bulan Jun, pasukan Faustman melakukan tayangan media yang melepaskan beberapa penemuan terbaru dalam karya penyelidikan mereka mengenai vaksin BCG. Beberapa hari kemudian, dia hadir dalam persidangan ADA.

Itu menimbulkan ribut api dalam komuniti perubatan, di dua bidang:

Pertama, didorong oleh keraguan jangka panjang mengenai kerjanya dan promosi diri yang bersemangat, ADA dan JDRF mengeluarkan pernyataan bersama yang memperingatkan D-Komuniti tentang mengambil keputusan kajian kecil itu terlalu serius. Batasan-batasan khusus dari penelitian ini diperhatikan, dan pernyataan tersebut menyimpulkan: "Secara keseluruhan, penemuan ini menimbulkan pertanyaan yang memancing pemikiran tetapi bukan jawapan yang pasti, dan tidak memberikan bukti klinikal yang cukup untuk mendukung perubahan terapi yang disarankan pada masa ini."

ADA menyatakan bahawa banyak doktor melaporkan pesakit yang datang menemui mereka mengenai potensi vaksin BCG ini, dan para doktor tidak selesa membicarakannya.

Kedua, berikutan kenyataan bersama organisasi tersebut, Ketua Pegawai Sains dan Perubatan ADA Dr. William Cefalu mengatakan bahawa organisasi itu sedang menyiasat sama ada Dr. Faustman telah melanggar dasar embargo acara dengan membincangkan penyelidikannya lebih awal.

Kami menindaklanjuti pada awal September dan diberitahu oleh jurucakap ADA Michelle Kirkwood melalui e-mel bahawa, "pasukan kepemimpinan ADA (telah) membuat keputusan dan membagikannya secara langsung dengan Dr. Faustman dan rakan-rakannya." Dia merujuk soalan lebih lanjut kepada pasukan Faustman.

Semasa kami mendesak lebih banyak lagi, ADA menawarkan pernyataan ini:

"Semua penyelidik yang didapati melanggar Kebijakan Embargo ADA telah diberitahu tentang keputusan ADA dan tindakan yang diambil, seperti yang diperincikan dalam kebijakan ini. ADA tidak mengeluarkan nama penyelidik yang didapati melanggar Dasar Embargo; semua keputusan dikongsi secara langsung dengan penulis kajian. Dasar Embargo adalah dan mesti diterapkan secara seragam kepada semua penyelidik yang hadir di Sesi Ilmiah ADA. "

Hah ?! Oleh itu, tunggu sebentar ... anda mengambil langkah untuk mengkritik penyelidik secara terbuka, dan tidak menyembunyikan fakta bahawa dia boleh dilarang dari Sesi Ilmiah, tetapi kemudian apabila keputusan itu diambil, anda enggan membagikannya kepada orang ramai?

Sekiranya ini adalah usaha untuk menyelamatkan wajah penyelidik, ini adalah sesuatu yang aneh, memandangkan dia sudah menampar tangannya secara terbuka (kiasan). Dan apa yang berlaku dengan ketelusan?

Sudah tentu kami meminta Dr. Faustman dan pasukan untuk mendapatkan maklumat atau jawapan, tetapi mereka juga enggan memberikan tawaran yang spesifik. Sebagai gantinya, Dr. Faustman merujuk komen kepada Dr. Harry W. Orf, VP Kanan Penyelidikan di Massachusetts General Hospital, yang menawarkan pernyataan ini:

"Masalah yang dirujuk adalah antara Massachusetts General Hospital dan ADA, dan tidak disarankan bagi kami untuk memberi komen mengenai perkara ini pada masa ini. Hospital dan makmal Dr. Faustman tetap fokus untuk memajukan sains dan menjalankan percubaan klinikal yang lebih besar dengan harapan ia akan mengesahkan hasil positif dari kumpulan pesakit awal yang lebih terhad, dengan tujuan utama memberi manfaat kepada pesakit diabetes dan keluarga mereka . MGH telah menghubungi ADA untuk meneruskan perbincangan mengenai percubaan klinikal BCG. Kami tidak mengetahui masalah yang berkaitan dengan Dr. Faustman yang menghadiri Sesi Ilmiah ADA. "

Apa yang Berlaku dengan Ketelusan?

Mengapa ADA (dan JDRF dalam hal ini) mengambil langkah berani untuk mengeluarkan pernyataan bersama awam yang mengingatkan masyarakat kita untuk berhati-hati dengan hasil Dr. Faustman, dan Dr. Cefalu dari ADA juga secara terbuka membincangkan penyelidikan mengenai kemungkinan pelanggaran terhadapnya bahagian… namun mereka membanting pintu untuk berkongsi hasil semua ini?

Untuk menjadi jelas, kami tidak membahaskan kebaikan penyelidikan Dr. Faustman di sini, melainkan meneroka keadilan dan ketelusan - bukan hanya untuk para penyelidik dan komuniti perubatan, tetapi juga untuk semua OKU yang berminat dalam penyelidikan penyembuhan ini dan menyaksikan orang ramai pergi dan balik pada bulan Jun.

Mengatasi perkara ini nampaknya sangat ganjil memandangkan wawancara kami baru-baru ini dengan Ketua Pegawai Eksekutif ADA, Tracey Brown, yang secara khusus menunjukkan keperluan organisasi untuk berhubung dengan pesakit dengan lebih baik dan membina kepercayaan di kalangan masyarakat.

Sudah tentu ini bukan penghujung bagi Dr. Faustman jika dia tidak hadir dalam persidangan ADA yang akan datang, walaupun ia adalah perhimpunan terbesar di dunia, yang mengumpulkan lebih daripada 14,000 profesional diabetes. Pekerjaannya jelas dapat diteruskan, seperti biasa.

Tetapi jika ada kebijakan yang melarang hasil penyelidikan terhadap seorang penyelidik untuk diumumkan, itu seharusnya diakui sejak awal. Atau mungkin dasar itu harus dikaji semula, pada suatu hari ketika maklumat ada di mana-mana dan ketelusan adalah kunci untuk membina kepercayaan - terutama untuk organisasi advokasi.

Entah bagaimana, keadaan seperti ini harus menjadi sebahagian daripada Akta Ketelusan Advokasi Pesakit, yang diperkenalkan kepada Kongres pada bulan Jun 2018. Kerana mari kita hadapi, melakukan perjanjian di sebalik pintu tertutup tidak lagi memotongnya.

Kami hanya mengatakan ...