Kami telah menonton ViaCyte selama bertahun-tahun, kerana syarikat San Diego berusaha untuk kaedah “memprogramkan semula” sel induk manusia untuk tumbuh menjadi sel penghasil insulin baru yang akan ditanamkan di dalam tubuh yang ditempatkan dalam alat kecil - secara efektif, berfungsi penawar.
Gagasan perubatan regeneratif ini telah meningkat dan naik turun selama bertahun-tahun, tetapi ViaCyte kini menunjukkan beberapa kejayaan percubaan klinikal yang menarik dan memperoleh keuntungan dengan berjuta-juta baru dalam penggalangan dana.
Perhatikan bahawa kawasan enkapsulasi dan regenerasi sel pulau ini adalah salah satu yang didekati oleh syarikat lain, tetapi ViaCyte adalah salah satu yang paling terkenal, dan sering dipuji dalam kerjanya dengan JDRF selama bertahun-tahun.
Idea mereka sederhana: Menjana semula sel-sel pulau kecil yang biasanya berada di dalam pankreas, tetapi sebaliknya akan dimasukkan ke dalam alat yang dapat ditanam untuk menumbuhkan lebih banyak sel dan mengeluarkan insulin yang diperlukan untuk mengatur kadar glukosa. Mereka telah bekerja pada versi gen pertama yang dijuluki "PEC-Encap" selama bertahun-tahun, menggunakan sel "nenek moyang" pankreas yang berasal dari sel induk yang dimasukkan ke dalam alat pengiriman mereka yang dikenal sebagai Encaptra. Itulah alat yang dipamerkan di persidangan diabetes dan acara JDRF, meningkatkan kegembiraan dalam Komuniti D kami. Tetapi ia masih jauh.
Nasib baik, syarikat itu berhati-hati menggunakan istilah "penyembuhan" yang mungkin berlebihan.
Tetapi mereka membuat kemajuan yang ketara.
Hasil percubaan klinikal manusia mereka yang dibentangkan pada Sesi Ilmiah ADA pada bulan Jun 2018 menunjukkan data bernilai dua tahun yang menunjukkan bahawa potensi produk ViaCyte memang berfungsi. Syarikat itu juga mengumumkan 165 paten baru pada tahun 2018, dan menanamkan pesakit manusia pertama dengan produk generasi kedua pada bulan Januari tahun ini.
Kami berbincang dengan Ketua Pegawai Eksekutif ViaCyte, Paul Laikind dan VP Komunikasi Eugene Brandon baru-baru ini mengenai kemas kini terkini dan bagaimana mereka berharap dapat memperluas skop rawatan mereka.
(Ini sangat tepat pada masanya kerana pendanaan melalui California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), sebuah organisasi yang telah membantu membiayai kerja ViaCyte selama bertahun-tahun, berpotensi untuk diperbaharui pada surat suara negara tahun depan.)
Menukar Formula
Syarikat itu sebenarnya telah menyesuaikan semula kemungkinan penyembuhan produknya ketika meneruskan ujian klinikal pada manusia, menguji versi baru penawarannya yang pada dasarnya akan mengembalikan kemampuan kita untuk menghasilkan insulin kita sendiri.
Setelah memulakan percubaan awal manusia beberapa tahun yang lalu, ViaCyte mengetahui bahawa apa yang dianggapnya sebagai model generasi kedua sebenarnya lebih sesuai untuk dilancarkan sebagai produk generasi pertama. Oleh itu, yang dikenali sebagai "PEC-Direct," kini menjadi yang pertama. Ia memerlukan ubat penekan imun dan terhad kepada kira-kira 10% pesakit tipe 1 yang berisiko tinggi untuk tidak menyedari hipoglikemia dan hipos yang melampau melalui apa yang kadang-kadang disebut "diabetes rapuh," dan komplikasi lain yang lebih teruk.
Produk generasi sekarang yang disebut "PEC-Encap" secara teori membolehkan ViaCyte untuk "merendahkan tindak balas badan asing" - yang bermaksud kurang bergantung pada ubat penekan imun - menjadikannya sesuai untuk digunakan di kalangan jenis 1 dan insulin yang lebih luas -menggunakan populasi jenis 2.
"Kami mulai dengan PEC-Encap kerana kami menyangka dapat siap di luar kotak, dan jika itu terjadi maka kami tidak memerlukan PEC-Direct. Tetapi kita boleh menyimpannya di poket belakang kita jika diperlukan, ”kata CEO Laikind. "Semasa kami belajar, kami membuat beberapa penemuan penting dan melihat bahawa lebih baik melakukannya dengan cara yang berbeza."
Laikind menjelaskan bahawa apa yang mereka dapati di klinik adalah bahan asing yang agresif memberi respons kepada komponen peranti yang tidak membenarkan sel berkembang atau berfungsi dengan baik, oleh itu mereka menghentikan percubaan penyelidikan untuk mempelajarinya dan memperbaikinya sebelum meneruskannya.
Kini, ViaCyte bekerjasama dengan syarikat bernama W.L. Gore & Associates pada membran yang lebih baru dan lebih berkesan yang akan melapisi peranti sel Encaptra untuk mengatasi tindak balas bahan asing di dalam badan. Percubaan PEC-Encap tersebut akan dimulakan semula pada separuh kedua 2019.
Sementara itu, kajian PEC-Direct mereka telah berjalan lancar. Versi yang disemak semula tidak menghalang tindak balas bahan asing tetapi pada dasarnya berfungsi menggunakan port yang direkayasa, yang memungkinkan untuk melakukan vaskularisasi sel secara langsung. Walaupun memerlukan ubat penekan imun, ia juga berfungsi dengan pemindahan organ lain yang mungkin dialami oleh T1 berisiko tinggi. Mereka telah menyelesaikan kohort kajian pertama dan bahagian kedua sedang dijalankan, melihat julat dos dan peranti bersaiz berbeza yang ditanamkan di dalam badan. Mereka juga berusaha mengoptimumkan prototaip peranti itu sendiri, dan mereka mengumpulkan data.
Laikind mengatakan data baru ini mungkin siap untuk dibentangkan pada Sesi Ilmiah ADA pada bulan Jun 2020.
Penyuntingan Gen dan Diabetes
Seperti yang kita bahas pada musim gugur 2018, ViaCyte mengumumkan kolaborasi dengan syarikat biopharm antarabangsa CRISPR Therapeutics untuk menggunakan penyuntingan gen untuk melengkapkan enkapsulasi sel islet, yang berpotensi melindungi sel beta yang ditransplantasikan dari serangan sistem kekebalan yang tidak dapat dielakkan yang biasanya membunuh mereka. Ini tentu saja akan menghilangkan keperluan bagi pesakit untuk mengambil ubat penekan imun, yang boleh mempunyai kelemahan besar dan menjadi penghalang besar untuk implantasi sel hingga kini.
Kedua-dua syarikat itu bersama-sama menyatakan: "Kami percaya kombinasi ubat regeneratif dan penyuntingan gen berpotensi untuk menawarkan terapi kuratif yang tahan lama kepada pesakit dalam pelbagai penyakit, termasuk gangguan kronik biasa seperti diabetes yang memerlukan insulin."
Dalam beberapa cara, kolaborasi ViaCyte dengan CRISPR memperluas konsep sama ada kita bercakap tentang "penyembuhan" di sini; Pendekatan ViaCyte sering disebut sebagai "penyembuh fungsional," kerana hanya akan menggantikan sel-sel insulin yang hilang dalam tubuh PWD, tetapi tidak mengatasi akar penyakit autoimun. Tetapi bekerjasama, kedua-dua syarikat ini berpotensi dapat melakukan kedua-duanya, untuk mengejar "penyembuhan biologi" yang sebenar.
"Kekuatan gabungan kerjasama ini terletak pada kepakaran dari kedua-dua syarikat," kata Laikind ViaCyte.
Dia mengatakan bahawa kolaborasi itu masih dalam tahap awal, tetapi merupakan langkah pertama yang menarik untuk membuat produk yang berasal dari sel induk yang dapat menahan serangan sistem kekebalan tubuh - pada dasarnya dengan mengolah DNA sel untuk menghindari serangan itu. Mereka bertemu secara berkala, bahkan setiap minggu, dan kemajuan sudah mulai berjalan untuk masa depan, Laikind memberitahu kami.
"Kami rasa kami memiliki titik awal yang bagus untuk itu ... Jangkaan kami adalah akhirnya kami dapat menghasilkan banyak rangkaian sel untuk menguji kepala-ke-kepala, tidak hanya pada model binatang tetapi juga di klinik. Membangun lebih daripada satu konstruk ke dalam ujian klinikal dapat menunjukkan mana yang paling berkesan dalam memberikan anda inovasi mendalam. "
Semuanya sangat menggembirakan, jika hanya dalam fasa penyelidikan ...
Dan di situlah kita harus berhenti sejenak.
Di mana ada harapan, ada gembar-gembur
ViaCyte mungkin menjadi ksatria kita dalam perisai yang dikemas. Ketua Pegawai Eksekutif mereka menawarkan harapan yang berhati-hati. Utusan media - atau paling tidak penulis utama - yang sering terbawa-bawa ketika membicarakan apa-apa yang berkaitan dengan penyembuhan ... (menghela nafas).
Keseimbangan "harapan vs gembar-gembur" itu bukan perkara baru bagi D-Komuniti kami, oleh itu kami mempercayai anda semua untuk memastikan harapan anda tetap diatur, sambil menghargai bahawa kemajuan penyelidikan dari ViaCyte cukup memberangsangkan hari ini.
Seperti yang dinyatakan oleh Dr. Jay Skyler baru-baru ini Diabetologica artikel mengenai subjek, "gembar-gembur dan harapan tidak saling eksklusif." Oleh itu, kami memberi anda senarai peringatannya yang luar biasa yang harus diingat semasa melaporkan (atau membaca) "penembusan diabetes":
